Állami támogatással kezelik az SMA-s betegeket

Kulcsfontosságú megállapodást kötött a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő, ennek értelmében áprilistól egyedi méltányosság alapján elérhetővé válik hazánkban a Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer, amellyel a spinális izomatrófiával (SMA) küzdő gyermekek kezelése oldódik meg – ezt Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere jelentette be a közösségi oldalán.

700 milliós terápia vált támogatottá

A rendkívül drága készítmény alkalmazására korábban szinte kizárólag közösségi adakozással nyílt lehetőség Magyarországon, jó példa erre Zente és Levente esete is. Egy egész ország fogott össze azért, hogy még időben megkezdődjön náluk a 700 millió forintos kezelés. A jövőben erre nem lesz szükség, hiszen az új megállapodás értelmében a gerinceredetű izomsorvadásban szenvedők könnyebben juthatnak majd hozzá nélkülözhetetlen kezelésükhöz.

Lapunknak az SMA kutatásával is foglalkozó Letoha Tamás kutatóorvos elmondta,

a Zolgensma hosszú távú, a betegség okait is orvosló terápiát biztosít a gerinceredetű izomsorvadás nevű betegségben szenvedőknek.

– Az SMA egy darab gén hibájára visszavezethető ritka genetikai betegség, és a gyerekek nem képesek az önálló mozgásra az izmot beidegző idegek hibája miatt. A most támogatást kapott terápia ezen gén helyes kópiáját képes az izmot beidegző idegekbe juttatni, ezzel helyreállítva a normál izomműködést – mutatott rá.

Egyetlen kezelés javulást hoz

A szegedi szakember szerint azért ez a gyógyszer kapott állami támogatást, mert ez az egyetlen olyan terápia, amely hosszú távon tud hatékony javulást eredményezni az SMA-ban szenvedő gyermekeknél.

– A Zolgensma előnye egyéb, a piacon lévő készítménnyel szemben, hogy itt egy kezeléssel képesek vagyunk pótolni a hibás gén működését. Ugyanis a gyógyszer egy ártalmatlan vírusvektorba, az adenoasszociált vírusba csomagolva juttatja be a hibás gén jó kópiáját az izmot beidegző gerincvelői idegsejtekbe – magyarázta.

Még hatékonyabb gyógymódon dolgoznak

Letoha Tamás beszélt arról is, az SMA egy ritka öröklődő betegség, amely sorvadást okoz először a nyak és a törzs tartását végző izmokban, majd a láb és karok azon izmaiban, amelyek a mozgásért felelnek, végül a bordákhoz kötődő, légzést támogató izmokban.

Hangsúlyozta,

a hibás gén működésének helyreállítása nélkül a betegek életkilátásai nagyon rosszak, éppen ezért vesz részt cégével,

a Pharmacoideával abban az európai konzorciumban, amelynek célja új és még hatékonyabb terápiák kifejlesztése az SMA-hoz hasonló ritka genetikai betegségben szenvedő embereknek.

– A legmodernebb géntechnológiával kifejlesztett, úgynevezett fejlett terápiák célja, hogy élethosszig és minden mellékhatás nélkül biztosítsák az egy gén hibájára visszavezethető ritka genetikai betegségben szenvedő gyermekek gyógyulását és életkilátásait – szögezte le.

Letoha Tamás elmondta, az EU legnagyobb gyógyszerfejlesztési programjában Európa vezető génterápiás kutatócsoportjai és a ritka betegségek kezelésében élen járó klinikai centrumok is részt vesznek, a projektet pedig a koronavírus elleni vakcinák kifejlesztésében élen járó Pfizer gyógyszergyár vezeti.